25 февраля 2022 года на площадке Торгово-промышленной палаты РФ состоялось открытое научно-практическое совещание «День социальной значимости редких заболеваний. Совершенствование законодательных механизмов в преддверии второго «орфанного десятилетия». Совещание приурочено к Международному дню орфанных заболеваний. Совещание прошло под эгидой подкомитета по вопросам регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Комитета ГД по охране здоровья при технической поддержке межотраслевого объединения «Фармпробег». Соорганизатор события — АНО «Центр помощи пациентам «Геном».

Александр Петров, руководитель подкомитета по вопросам регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Комитета ГД по охране здоровья, в своем выступлении отметил, что вопрос лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в регионах остается острым. Депутат призвал развивать науку в области диагностики и лечения орфанных заболеваний, чтобы приблизить лекарственную помощь российским пациентам.

— Необходимо чаще привлекать научные учреждения к тем заседаниям и экспертным советам, которые проводятся по орфанным заболеваниям, — отметил Сергей Куцев, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист Минздрава РФ по медицинской генетике, — Сегодня у нас есть впечатляющие научные результаты, однако, на мой взгляд, научные учреждения должны быть в курсе задач, которые сегодня стоят перед медиками. В текущий момент существует серьезный разрыв между наукой и практическими задачами.

Сергей Куцев выразил уверенность, что орфанное направление должно стать стимулом развития научных исследований, промышленного комплекса производства отечественных инновационных препаратов, так и   системы здравоохранения в целом. Он особо подчеркнул, что именно орфанная сфера является серьезным драйвером развития высокотехнологичной медицины в нашей стране.

Ирина Петина, сенатор Российской Федерации, член Комитета Совета Федерации по социальной политике, в своем выступлении обратила особое внимание на необходимость подготовки и удержания в регионах профильных специалистов, а также отметила значительную роль фонда «Круг добра» в лекарственном обеспечении детей с орфанными заболеваниями и важность повышения оперативности работы фонда, начиная от подачи заявки до получения пациентами лекарственных средств.

Необходимо совершенствовать федеральный регистр пациентов с орфанными заболеваниями. Также необходимо принятие комплекса мер по сокращению сроков получения лекарственной помощи. Безусловно, работа по данным темам не заканчивается, она будет продолжаться совместно с уполномоченными органами власти и всеми заинтересованными организациями, — заявила Ирина Петина.

Помимо актуальных тем развития научной и образовательной базы и ранней диагностики редких заболеваний, эксперты поделились своим видением относительно законодательного совершенствования в области доставки препаратов инновационного класса и оказания медицинской помощи орфанным пациентам.

Важный элемент приближения помощи орфанным пациентам – сокращение сроков поставок препаратов инновационного класса. В качестве оптимизации процессов доставки препаратов эксперты предложили прописывать требования к дистрибьютору на этапе тендера и закреплять их в контракте. Как минимум, у поставщика должен быть договор с производителем, чтобы лекарство имело подтвержденное происхождение, а путь от завода до пациента занимал минимальный срок. Кроме того, следует обратить внимание на наличие в фармлицензии следующих четырех пунктов: приемка лекарственных средств, хранение, отпуск и транспортировка. Последний пункт очень важен для соблюдения холодовой цепи и, соответственно, качества и заявленной эффективности поставляемых препаратов.

Инна Панкратенко, директор департамента специальных продуктов «Ирвин», подтверждает важность прямого контракта с производителем как гарантию качества препарата.

— Для обеспечения доступности лекарств и их оперативного перераспределения между субъектами РФ в контракте также важно учесть опцию перевозки товарных остатков. Все крупные дистрибьюторы обладают такими мощностями, и готовы взять это на себя. Сейчас НДС на ввоз незарегистрированных препаратов 20%, необходимо изыскать возможности приравнивания к 10% НДС, как на все лекарственные препараты. Тогда будет возможность увеличить численность пациентов, получающих инновационное лечение, — заявила на совещании Инна Панкратенко.

Ян Власов, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, дополнил, что вне зависимости от специфики редкого заболевания, крайне важно развивать патронажную службу и формировать программы реабилитации для таких пациентов. Эти программы должны быть инициированы на федеральном уровне и охватывать всех нуждающихся. Такое мнение о необходимости развития патронажной службы разделила Нина Белозерцева, исполнительный директор НКО «Фонд поддержки пациентских инициатив». На примере заболевания нейробластомы Нина Белозерцева представила успешное ведение кросс-функциональной деятельности между пациентами, субъектами и фондом «Круг добра» и организацию патронажной службы по нейробластомам.

 «Накануне нового законодательного орфанного десятилетия в нашей стране мы в очередной раз отметили масштаб проделанной работы за прошедшие годы и лишний раз убедились, что Россия — это социальное государство, которое заботится о своих гражданах вне зависимости от политической обстановки в мире. Низкий поклон всем тем, кто стоял у истоков формирования орфанного законодательства в России и является продолжателем этой почетной миссии. Мы все стремимся к одной цели: сделать жизнь редких пациентов более качественной. Сегодня я стал свидетелем искреннего неравнодушия, стремления к изменениям и совершенствованию, а это самое главное», — резюмировал Александр Сумин, модератор совещания, ответственный секретарь Экспертного совета по вопросам регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Комитета ГД по охране здоровья.

Партнеры открытого научно-практического совещания «День социальной значимости редких заболеваний. Совершенствование законодательных механизмов в преддверии второго «орфанного десятилетия»: компания FarmaMondo S.A., ООО «Такеда Россия», «Янссен», ООО «Новартис Фарма», Представительство АО «Санофи-авентис груп», ООО «ИРВИН», ООО «СКОПИНФАРМА».

Запись трансляции открытого научно-практического совещания «День социальной значимости редких заболеваний. Совершенствование законодательных механизмов в преддверии второго «орфанного десятилетия» можно посмотреть по ссылке: https://youtu.be/QLZk207jQIo